Il Premio Nobel per la Medicina 2024 è stato assegnato a Victor Ambros e Gary Ruvkun per la loro fondamentale scoperta riguardante i microRNA e il loro ruolo nella regolazione genica post-trascrizionale. Ambros, 71 anni, è professore alla University of Massachusetts, mentre Ruvkun lavora al Massachusetts General Hospital e insegna a Harvard. Entrambi sono riconosciuti come i “padri” dei microRNA, una classe di piccole molecole di RNA da circa 22 nucleotidi, non codificanti per proteine, essenziali per il normale sviluppo biologico in piante e animali.
I microRNA svolgono una funzione chiave in processi biologici fondamentali come crescita cellulare, differenziamento, metabolismo e apoptosi, e influenzano anche l’insorgenza di varie malattie, offrendo spunti per potenziali terapie. Ambros ha iniziato la sua ricerca sui microRNA nel 1993, scoprendo che il gene lin-4, importante per lo sviluppo larvale di un nematode, non codificava una proteina, ma generava piccole molecole di RNA. Ruvkun, nel 2000, ha identificato un altro microRNA, let-7, dimostrando che era conservato in molte specie, inclusi i vertebrati, approfondendo così la scoperta di Ambros.
La scoperta di Ambros e Ruvkun ha aperto la strada a un nuovo mondo di regolazione dell’RNA, evidenziando meccanismi cruciali che controllano l’espressione genica. Le loro ricerche hanno mostrato che la regolazione genica non dipende solo dai fattori di trascrizione, come si credeva precedentemente, ma anche da queste piccole molecole di RNA. Attualmente, si stima che il genoma umano codifichi oltre mille microRNA, i quali sono fondamentali per il corretto funzionamento e sviluppo degli organismi multicellulari.
Il premio Nobel di quest’anno rimarca l’importanza di un meccanismo di regolazione utilizzato dalle cellule per gestire l’attività genica. I risultati di Ambros e Ruvkun hanno rivelato che la regolazione tramite microRNA è stata in atto per centinaia di milioni di anni e ha contribuito all’evoluzione di organismi sempre più complessi. Tuttavia, disfunzioni in questo sistema di regolazione possono portare a malattie, come il cancro, e mutazioni nei microRNA sono state associate a condizioni come perdita dell’udito congenita e disturbi scheletrici.
