Un gruppo di ricerca internazionale, guidato dalla Lancaster University e includendo collaborazioni con diverse istituzioni, ha fatto importanti progressi nello sviluppo di un farmaco per la malattia di Alzheimer. Il farmaco in questione, RI-AG03, è un inibitore peptidico capace di colpire entrambi i principali “punti caldi” di aggregazione della proteina Tau nel cervello, un elemento cruciale legato alla neurodegenerazione. La ricerca è stata pubblicata su Alzheimer’s & Dementia: The Journal of the Alzheimer’s Association.
Le proteine Tau sono essenziali per il mantenimento della salute dei neuroni, ma nella malattia di Alzheimer si aggregano formando grovigli neurofibrillari, che compromettono le funzioni neuronali e portano al declino cognitivo. A differenza degli attuali trattamenti che mirano solo a una delle due aree di aggregazione della Tau, RI-AG03 è progettato per inibire entrambe simultaneamente.
Il professor Amritpal Mudher ha sottolineato l’importanza di questo approccio a “doppio bersaglio”, che potrebbe condurre a terapie più efficaci per le malattie neurodegenerative. Inoltre, la specificità dell’inibitore per la proteina Tau riduce il rischio di effetti collaterali indesiderati associati agli attuali trattamenti, che possono colpire altre proteine.
In esperimenti condotti su moscerini della frutta geneticamente modificati per presentare la Tau patogena, RI-AG03 ha dimostrato di ridurre significamente l’aggregazione delle fibrille e di prolungare la vita degli insetti di circa due settimane. I risultati sono stati confermati ulteriormente utilizzando cellule umane biosensore, dove il farmaco ha nuovamente ridotto la formazione di aggregati Tau.
La ricerca è stata finanziata dall’Alzheimer’s Society UK, evidenziando l’importanza della lotta contro la demenza, una delle principali cause di morte nel Regno Unito. Richard Oakley, direttore associato della ricerca presso l’Alzheimer’s Society, ha riconosciuto il potenziale di RI-AG03 in termini di minori effetti collaterali, ma ha anche avvertito che lo studio è ancora nelle fasi iniziali e che occorre prudenza riguardo alla sua efficacia nell’uomo.
Gli scienziati prevedono di testare ulteriormente RI-AG03 su modelli animali prima di passare alla sperimentazione clinica. L’obiettivo finale è trasformare queste scoperte iniziali in terapie praticabili per affrontare l’Alzheimer e migliorare la qualità della vita dei pazienti.
