La terapia genica è una realtà terapeutica per diverse malattie, sia genetiche che non, ma ci sono ancora ostacoli che ne limitano l’applicazione. Ivana Trapani, ricercatrice dell’Istituto Telethon di genetica e medicina (Tigem) di Pozzuoli, si è proposta di superare uno di questi ostacoli e ha ottenuto un prestigioso finanziamento dallo European Research Council per il suo progetto. Questo progetto affronta una problematica significativa: la capienza dei vettori adeno-associati (AAV), che sono tra i più utilizzati per il trasferimento di geni terapeutici. Tuttavia, i vettori AAV non sono efficaci per il trasferimento di geni di grandi dimensioni, come spesso accade per i geni umani.
I vettori AAV sono piccoli virus che non causano malattie nell’uomo e sono diventati strumenti consolidati per la terapia genica. Al momento, ci sono sette farmaci basati su questa tecnologia già approvati e molteplici studi clinici sono in corso per testare ulteriori applicazioni nei pazienti. I progressi nella terapia genica sono notevoli, ma la limitazione nella dimensione dei geni che possono essere trasferiti rappresenta un serio vincolo per la ricerca e lo sviluppo di nuovi trattamenti.
Il progetto di Trapani mira a superare questa limitazione, potenzialmente aprendo la strada a nuove terapie per malattie genetiche e altre patologie. Grazie al finanziamento ricevuto, Trapani avrà l’opportunità di esplorare soluzioni innovative per aumentare la capacità di questi vettori, rendendo possibile il trasferimento di geni più complessi e consentendo di affrontare una gamma più ampia di malattie.
La ricerca nel campo della terapia genica continua a evolversi rapidamente, e il lavoro di ricercatori come Trapani è fondamentale per il progresso delle cure genetiche. La sua iniziativa rappresenta un passo importante verso il miglioramento delle opzioni terapeutiche disponibili per i pazienti e il superamento degli attuali limiti legati alla dimensione dei geni trasferibili. In conclusione, la terapia genica ha il potenziale per rivoluzionare il trattamento di molte condizioni, ma la ricerca come quella di Ivana Trapani è essenziale per realizzare questo potenziale.
